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戈谢病-解码戈谢病，从隐形到可治的罕见病
戈谢病到底是一种什么病？戈谢病，这个名字听起来很陌生，但在罕见病领域,它却是最为人熟知且可由药物治疗的疾病之一，戈谢病的本质是一种溶酶体贮积症，我们的细胞里有一种叫做“溶酶体”的“垃圾处理厂”，专门负责分解体内的代谢废物，而戈谢病患者体内，由于基因突变导致一种关键酶——葡糖脑苷脂酶严重缺乏或活性低下...